干细胞治疗,打开孤儿药之门   发布时间:2015-12-03 09:49:00

干细胞治疗,打开孤儿药之门

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  ReNeuron是一家专注于干细胞研究的生物公司,其干细胞研究处于世界领先水平,并专注于干细胞技术的临床应用。ReNeuron公司希望研发出创新性的干细胞技术,辅助临床疑难杂症的治疗。

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  ReNeuron公司以核心的干细胞技术为基础,开发出了数种针对特定病种的干细胞治疗方法。若患者的疾病情况符合要求,则可接受干细胞治疗,无需额外接受药物治疗。ReNeuron公司的一项干细胞治疗技术已经趋向成熟,该技术的适应症为卒中导致的残疾;另一项用于治疗肢体缺血的干细胞治疗技术也已成为临床候选方案。上述两种技术目前都已经进入了临床阶段。

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  除此之外,针对于其他病种的干细胞治疗技术也处于不同的开发阶段,例如,用于治疗色素性视网膜炎的hRPC干细胞治疗技术(ReN003),2013年下半年时获得欧洲委员会与美国食品药品管理局授予的孤儿疗法资格,目前在美国的I期临床已经完成,正在开展II期临床试验。治疗色素性视网膜炎是一类遗传性渐进性眼部疾病,可损伤视网膜细胞并导致失明,在欧洲与美国大约有万分之四的人受此疾病的影响。ReN003 获得孤儿药资格后可获得特别的监管与市场独占优势。

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  最近,ReNeuron在外来体平台方面的研究取得了巨大的进展。外来体是一种纳米粒子,它含有许多生物活性分子(例如:蛋白质、miRNA等),当干细胞处于增殖阶段的时候将外来体导入到培养基中,其中的活性分子在治疗多种疾病方面具有潜在价值。

  ReNeuron希望通过严谨的临床试验来证明干细胞治疗技术的临床有效性,突显出干细胞治疗的重要价值,并在与其他公司的商业合作发展中发挥出该价值。为了实现目标,ReNeuron除与很多重要科研机构和企业建立了紧密的联系以外,还密切关注外界对其投资,始终掌控着财政资源情况。

  【火视观点】在精准医疗有关生物3D打印的公司介绍我们先告一段落,接下来重点介绍几家在细胞治疗领域做得有独到之处的公司。

  关于本期报道的公司ReNeuron,先看几个新闻:

  2013年7月ReNeuron将迁移至South Wales并获得1900万投资

  2013年8月ReNeuron 旗下干细胞疗法 ReN003 获欧美孤儿疗法资格

  2015年5月FDA批准ReNeuron启动I / II期视网膜祖细胞治疗RP临床试验;

  该公司已经在细胞治疗领域颇有建树,尤其在罕见病领域的细胞治疗

  取得了重要进展。

  根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。根据流行病学研究,罕见病的发病率很低,因此罕见病的研究资源非常有限,关于罕见病发病机制、疾病转归的研究寸步难行,许多药厂研发、生产治疗罕见病的药物(孤儿药)动力不足,因此市面上罕见病的治疗药物价格居高不下,远非普通患者所能承受。因此,罕见病的治疗是公共卫生领域的一大难题。

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  对于主流制药公司与生物公司而言,罕见病与孤儿药逐渐成为它们关注的焦点,因为获得孤儿药资格后可享有特殊的药事监管机制和独占市场的优势;对于罕见病患者而言,孤儿药的上市直接为他们带来了福音。

  中国人口基数大,即使是罕见病也拥有较多的病例,这将是在新药研究过程中的一个重要优势。在国内外研究中,伴随罕见病多年的一组数据听起来极为残酷:目前,已确认的罕见病有5000至6000种,约占人类疾病的10%。约有80%的罕见病由遗传缺陷引起,约有50%的罕见病在出生时或儿童期即可发病。

  由于今年国内环境的恶化导致我国罕见病发病率有上升趋势,罕见病病人不断增加。因此基于罕见病领域的药品特别是服务将会迎来市场的爆发,建议我国医疗健康领域创业者持续关注。

  相比较欧美各国,我国罕见病仍无官方界定 相关政策法规欠缺的现状短时间内仍然无法解决,这方面也亟待解决。全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。如今欧盟市场上罕见病用药已达681种,日本国内已有182种。但在中国,目前市场上销售的130种罕见病用药全部来自进口,仅有57种进入医保范围,可全额报销的仅有10种。

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  公司概况

  公司名称:ReNeuron

  公司地址:英国 吉尔福德

  公司网址:

  融资情况:

  2015年7月10日 6840万美元/风险投资

  2013年7月22日 2535万美元/风险投资

  2013年7月22日 780万美元/Grant package

  来源:Welsh Government&Notice of General Meeting

  2010年2月22日 730万美元/风险投资

  团队

  Michael Hunt CEO

  John Sinden CSO






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